A propos d'HORAMA

L’ approche d’HORAMA est basée sur la technologie de vecteurs utilisant des virus associés à recombinants non-pathogènes (rAAV).

Le rAAV contenant le gène d’intérêt thérapeutique pénètre dans les cellules rétiniennes cibles, induisant l’expression de la protéine fonctionnelle. Cela restaure la fonction cellulaire, prévient la détérioration de la rétine et améliore ou rétablit la fonction visuelle.

 

 

HORAMA a développé et optimisé des processus de fabrication propriétaires en collaboration avec ses partenaires académiques.

La plate-forme d’HORAMA peut produire un portefeuille de produits de thérapie génique innovants pour plusieurs maladies oculaires.

HORAMA a signé des accords de licence exclusifs sur plusieurs demandes de brevet et du savoir-faire non-clinique et clinique (Phase I / II). En outre, HORAMA a reçu des désignations de médicaments orphelins pour chacun de ses produits, garantissant un soutien des autorités de santé (pour l’Europe et les Etats-Unis) et une exclusivité commerciale de 7 à 10 ans.

 

Fiche d'information - HORAMA 2017