HORA-PDE6B

HORA-PDE6B a été développé pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) causée par des anomalies du gène PDE6B

HORA-PDE6B a été développé pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) causée par des anomalies du gène PDE6B.

HORA-PDE6B est délivré sous la forme d’une suspension de vecteurs stérile injectée directement dans l’espace sous-rétinien, où il permet une expression transgénique rapide et robuste dans les bâtonnets (où la sous-unité PDE6β est spécifiquement exprimée) et les cônes.

HORA-PDE6B est conçu comme un produit de remplacement de gène, pour fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain qui remplacera le gène défectueux, permettant ainsi l’expression de la protéine PDE6ß fonctionnelle dans les bâtonnets pour stopper ou retarder significativement la dégénérescence rétinienne chez ces patients.

Une étude clinique de phase I/II a débuté en décembre 2017. Le protocole peut être consulté sur clinicaltrials.gov