HORA-RLBP1

HORA-RLBP1 a été développé pour le traitement de la dystrophie rétinienne liée à des mutations du gène RLBP1.

HORA-RLBP1 est délivré sous la forme d’une suspension de vecteur stérile injectée directement dans l’espace sous-rétinien, où elle permet une expression du transgène rapide et robuste.

HORA-RLBP1 est conçu comme un produit de remplacement de gène, c’est-à-dire pour fournir aux cellules une copie non mutée du gène humain RLBP1, permettant ainsi l’expression de la protéïne CRALBP fonctionnelle, améliorant ainsi la fonction visuelle, ou tout au moins ralentissant significativement la dégénérescence rétinienne, chez les patients porteurs de mutations RLBP1.