HORA-RPE65

HORA-RPE65 a été développé pour le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires causées par des mutations du gène RPE65

HORA-RPE65 est délivré sous la forme d’une suspension stérile de vecteurs injectée directement dans l’espace sous-rétinien, où il induit l’expression du transgène dans les cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien.

HORA-RPE65 est un produit de remplacement de gène. Il fournit à la cellule une copie non mutée du gène humain RPE65, qui peut exprimer la protéine RPE65 fonctionnelle pour stopper ou au moins retarder significativement la dégénérescence rétinienne chez ces patients.